全国首个基因治疗药获批上市：注射一次可治疗中重度血友病B

快科技4月11日消息，据报道，国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序，批准上致医药科技有限公司研发的基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市。

作为我国首个获批的基因治疗药物，该产品用于治疗中重度血友病B成年患者，标志着上海市在2025年迎来了第三款国产1类创新药的诞生。

血友病B作为一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病，传统治疗方式要求患者终身依赖凝血酶原复合物或凝血因子Ⅸ的静脉注射替代治疗。

这种频繁的治疗不仅导致患者关节结构和功能损伤风险增高、致残率居高不下，还伴随着感染和血栓等并发症风险，同时给患者家庭带来沉重的经济负担。

信玖凝采用创新的工程化改造嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体技术，通过将优化的人凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝脏细胞，利用宿主细胞持续表达并分泌具有促凝血活性的FⅨ。

该疗法的突破性在于：患者仅需接受单次注射，即可获得潜在治愈效果，彻底摆脱定期治疗的困扰。这一创新不仅为中重度血友病B患者提供了全新的治疗选择，更有望显著改善患者生活质量，同时大幅降低个人和医保系统的经济负担。